Projeto Cure SMA anuncia com satisfação a fase II do ensaio clínico (pesquisa com medicamento) para continuar a avaliação da combinação de ácido valpróico com carnitina em crianças com AME. Aprovado pelo FDA (órgão americano de controle de medicamentos semelhante a ANVISA no Brasil), esta pesquisa será multicêntrica nos Estados Unidos (em diversos hospitais) e financiada pela FSMA. Mais informação em inglês www.ProjectCureSMA.org
Project Cure SMA is pleased to announce a phase II clinical trial to further evaluate a combined regimen of valproic acid and carnitine in children with Spinal Muscular Atrophy (SMA). This phase II trial has been reviewed and approved by the FDA. This trial is a collaborative multi-center effort funded by Families of Spinal Muscular Atrophy. For complete information please see www.ProjectCureSMA.org
Ensaio clínico no Reino Unido começando este ano, irá utilizar o ácido valpróico em todas as 3 formas de AME. Será um estudo duplo cego com placebo (nem o médico nem o paciente sabem se está usando o ácido valpróico ou a substância inócua). Será realizado simultaneamente em diferentes hospitais da Europa. Mais informações em inglês www.jtsma.org.uk/research18feb05
February 18, 2005 – From the Jennifer Trust for SMA (UK): First UK Drugs Trials for SMA likely to start this year!
Following a meeting of the top clinicians from across Europe at ENMC in Holland on 11 -13th February it was agreed that the next step in our quest to find answers for Spinal Muscular Atrophy would be to perform a drugs trial using Valproic Acid (VPA) for all three types of childhood SMA. It is hoped that this trial will commence within the year. The trials will be double blind placebo controlled and will be run in parallel across Europe including Great Britain. This drug is not a cure – but it is hoped it may give functional improvement. For more information see http://www.jtsma.org.uk/research18feb05.html
NINDS; Bethesda, Maryland está recrutando pacientes e carreadores do gene (familiares não doentes) para testar o sangue com referência aos níveis de SMA. Mais informações em inglês Measuring Levels of SMN in Blood Samples of SMA Patients
NINDS; Bethesda, Maryland
The National Institute of Neurological Disease and Strokes (NINDS) is seeking patients and carriers for Blood Samples. For more information please see Measuring Levels of SMN in Blood Samples of SMA Patients
Stanford University Medical Center, Dr. Ching Wang, Palo Alto, California – Dois ensaios clínicos utilizando hidroxiuréia estão em curso. O primeiro teste em crianças tipo I com menos de 2 anos de idade e o segundo em pacientes com 2 a 8 anos de idade portando os tipos II e III.
Stanford University Medical Center, Dr. Ching Wang, Palo Alto, California
2 clinical trial studies using hydroxyurea are currently being conducted. The first study is targeted at children with Type I SMA and less than 2 years of age. The second study is targeted at patients 2 to 8 years of age with Type II or Type III. For more information please contact Tony Trela at 650-498-7658.
AmSMART (American Spinal Muscular Atrophy Randomized Trials) – O grupo AmSMART é uma organização que engloba 15 centros pediátricos e o Centro de Bioestatistica e Ciência Clínica. O grupo foi formado para fazer ensaios clínicos em crianças portadoras de AME. A AmSMART está atualmente recrutando crianças entre 0 e 2 anos para testar o Rilutek. Testes clínicos com o fenilbutirato está programado para ser realizado no final de 2004.
AmSMART (American Spinal Muscular Atrophy Randomized Trials)
The AmSMART group is an organization of 15 pediatric medical centers and the Center for Biostatistics and Clinical Science at UT Southwestern formed in order to perform clinical trials in children with SMA. AmSMART currently is enrolling children 0 through 2 years of age in an open label Rilutek clinical trial. A phenylbutyrate clinical trial is planned for late 2004. For more information and locations please see their website at www.amsmart.org