Spinraza

Felizes, compartilhamos a informação que em 23/12/2016, o FDA (Food and Drug Administration), autoridade regulatória dos EUA, concedeu à Biogen o registro do medicamento Spinraza™ (nusinersena). O mesmo já encontra-se também em avaliação junto a agência européia (EMA – European Medical Agency) e o processo de registro será submetido pela Biogen para avaliação da ANVISA.

3ª Conferência Anual

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PAINEL DOS PESQUISADORES:

 

Local: OAB Rio de Janeiro – Rio de Janeiro, RJ
Data: 04 de setembro de 2016, 16h – 06 de setembro de 2016, 18h

Inscrições até 4/Setembro (clique aqui)

A Associação Amigos da Atrofia Muscular Espinhal (AAME) realiza, entre os dias 04 e 06 de setembro de 2016, a 3ª Conferência Anual sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME).

O objetivo do encontro, que reunirá especialistas, clínicos e familiares, é divulgar e compartilhar informações sobre os cuidados na doença e os mais relevantes avanços em pesquisa e assistência. “A ideia é levar conhecimento ao maior número de pessoas e profissionais, a fim de que as crianças e pessoas com AME possam ter não apenas uma sobrevida, mas principalmente qualidade de vida”, diz Izabel Kropsch, coordenadora da AAME.

A programação inclui palestras e workshop de orientação e capacitação de profissionais de saúde, familiares e pessoas afetadas pelada AME.

Entre os principais assuntos abordados estão os tratamentos necessários para qualidade de vida dos pacientes, os direitos das pessoas com deficiência e a atualização das pesquisas para a cura da doença.

O encontro será realizado no Auditório da OAB/RJ – Rua Marechal Câmara, 150, Centro – Rio de Janeiro.

Em breve será divulgada a programação.
Maiores informações pelo e-mail contato@atrofiaespinhal.org.

Nusinersen

Prezados,

Sobre notícia do Nusinersen de 1/8/16

Avançando para aprovação de comercialização no FDA.

Biogen junto com IONIS são as empresas responsáveis pelas pesquisas em seres humanos (ensaios clínicos) com o medicamento Nusinersen. Trata-se de uma substância que é injetada no líquido que circula dentro da coluna (onde fica a medula espinhal) e que demonstrou, inicialmente em ratos, ser capaa de atuar sobre o gene SMN2 e fazê-lo produzir a proteína de sobrevivência do neurônio motor mais estável e funcional (como é produzida pelo gene SMN1 nas pessoas que não tem Atrofia Muscular Espinhal).

Diferentes ensaios clínicos estão em andamento com esta medicação, para diferentes faixas etárias e estágios da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Um destes ensaios, o ENDEAR, que compara de forma “cega e randomizada”(sem que os participantes saibam o que estão usando) o uso do Nusinersen em comparação a placebo, que começou em 2014, focado em crianças de até 7 meses já com diagnóstico confirmado geneticamente de AME, foi finalizado.

A análise dos resultados parciais (o estudo estava previsto para terminar em 2017) mostrou que algumas das “medidas de desfecho primárias e secundárias” (metas definidas pelos pesquisadores quando elaboram o projeto de pesquisa) os efeitos estão estatisticamente significativamente favoráveis quando o grupo que está em uso do Nusinersen é comparado ao placebo. Além disto não houve efeitos colaterais graves (que poderiam justificar inclusive a suspensão das pesquisas pelo potencial dano a outras pessoas que estivessem usando a medicação).

Desta forma existem dados para completar o dossiê que é montado para submeter à análise dos órgão que regulam autorização para uso comercial de medicamentos. Este é o fato que ocorreu e foi noticiado.

Os desdobramentos incluem:

  1. Aqueles que estavam participando desta pesquisa ENDEAR ( e somente desta no momento) passaram todos a usar o Nusinersen, entrando em uma fase de estudo chamada de extensão (SHINE).
  2. A Biogen planeja implantar um “Programa de Acesso Expandido” global para pacientes com características provavelmente semelhantes às do estudo ENDEAR, somente para casos de AME tipo 1 (na mesma faixa etária exigida na entrada do estudo?), a ser iniciado primeiro nos Centros de Pesquisa que conduziram esta pesquisa.
  3. Aguardar a submissão e o processo de análise do dossiê pelo FDA, que terá 60 dias para emitir um parecer inicial. Caso favorável o processo completo dura cerca de 12 meses.

Além de cumprir com meu papel informativo para as Associações de AME do território brasileiro, resumindo o que foi veiculado e se encontra na página http://www.curesma.org/news/important-milestone-reached.html, sugiro que as Associações oficialmente trabalhem na construção de documento perguntando à Biogen sobre o seu planejamento para o Brasil, particularmente em relação a submissão para ANVISA, pois, somente um medicamento aprovado pela ANVISA poderá vir a ser custeado pelas seguradoras de saúde.

Atenciosamente,
Alexandra Prufer de Q. C. Araujo
Professora Associada de Neuropediatria da UFRJ