Nusinersen

Prezados,

Sobre notícia do Nusinersen de 1/8/16

Avançando para aprovação de comercialização no FDA.

Biogen junto com IONIS são as empresas responsáveis pelas pesquisas em seres humanos (ensaios clínicos) com o medicamento Nusinersen. Trata-se de uma substância que é injetada no líquido que circula dentro da coluna (onde fica a medula espinhal) e que demonstrou, inicialmente em ratos, ser capaa de atuar sobre o gene SMN2 e fazê-lo produzir a proteína de sobrevivência do neurônio motor mais estável e funcional (como é produzida pelo gene SMN1 nas pessoas que não tem Atrofia Muscular Espinhal).

Diferentes ensaios clínicos estão em andamento com esta medicação, para diferentes faixas etárias e estágios da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Um destes ensaios, o ENDEAR, que compara de forma “cega e randomizada”(sem que os participantes saibam o que estão usando) o uso do Nusinersen em comparação a placebo, que começou em 2014, focado em crianças de até 7 meses já com diagnóstico confirmado geneticamente de AME, foi finalizado.

A análise dos resultados parciais (o estudo estava previsto para terminar em 2017) mostrou que algumas das “medidas de desfecho primárias e secundárias” (metas definidas pelos pesquisadores quando elaboram o projeto de pesquisa) os efeitos estão estatisticamente significativamente favoráveis quando o grupo que está em uso do Nusinersen é comparado ao placebo. Além disto não houve efeitos colaterais graves (que poderiam justificar inclusive a suspensão das pesquisas pelo potencial dano a outras pessoas que estivessem usando a medicação).

Desta forma existem dados para completar o dossiê que é montado para submeter à análise dos órgão que regulam autorização para uso comercial de medicamentos. Este é o fato que ocorreu e foi noticiado.

Os desdobramentos incluem:

  1. Aqueles que estavam participando desta pesquisa ENDEAR ( e somente desta no momento) passaram todos a usar o Nusinersen, entrando em uma fase de estudo chamada de extensão (SHINE).
  2. A Biogen planeja implantar um “Programa de Acesso Expandido” global para pacientes com características provavelmente semelhantes às do estudo ENDEAR, somente para casos de AME tipo 1 (na mesma faixa etária exigida na entrada do estudo?), a ser iniciado primeiro nos Centros de Pesquisa que conduziram esta pesquisa.
  3. Aguardar a submissão e o processo de análise do dossiê pelo FDA, que terá 60 dias para emitir um parecer inicial. Caso favorável o processo completo dura cerca de 12 meses.

Além de cumprir com meu papel informativo para as Associações de AME do território brasileiro, resumindo o que foi veiculado e se encontra na página http://www.curesma.org/news/important-milestone-reached.html, sugiro que as Associações oficialmente trabalhem na construção de documento perguntando à Biogen sobre o seu planejamento para o Brasil, particularmente em relação a submissão para ANVISA, pois, somente um medicamento aprovado pela ANVISA poderá vir a ser custeado pelas seguradoras de saúde.

Atenciosamente,
Alexandra Prufer de Q. C. Araujo
Professora Associada de Neuropediatria da UFRJ

Cadastro Nacional AME

Criamos em conjunto com as associações abaixo o Cadastro Nacional de Pessoas com Atrofia Muscular Espinhal.

As informações de pessoas com AME são fundamentais para termos estatísticas de âmbito nacional, e assim ajudar diversas entidades em estudos para novos medicamentos e tratamentos, e exigir políticas de saúde apropriadas as pessoas com AME.

Clique neste link e siga as instruções abaixo.

  • Preencha seu nome, sobrenome e email:

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  • Abra sua caixa postal e veja o email com o link para o seu cadastro. importante: GUARDE ESTE EMAIL, pois ele é a chave de acesso ao seu cadastro. Só o encaminhe para pessoas que o ajudarão a preencher seu cadastro.

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  • Preencha os campos nas duas telas: DADOS BÁSICOS e HISTÓRICO MÉDICO.
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  • Importante: o cadastro só estará completo quando você clicar no botão ENVIAR.
  • Caso queira corrigir ou acrescentar informações, basta clicar no link no email.

1o Encontro

A AAME – Amigos da Atrofia Muscular Espinhal promoveu hoje, sábado, dia 29 de agosto, evento no Parque do Flamengo no Rio de Janeiro, com o objetivo de divulgar a doença ao público geral e reunir portadores da AME e familiares para troca de experiências.

Ao longo do encontro, houve um piquenique e distribuição de material informativo sobre a doença. Foi ainda realizado um treino aberto da equipe Rio de Janeiro Power Soccer Clube, campeã brasileira de power soccer de 2014 e que tem entre seus integrantes dois portadores de AME.

Internacionalmente, agosto é considerado o mês de Conscientização da AME, e fechamos o mês com chave de ouro!

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