Prezados,
Sobre notícia do Nusinersen de 1/8/16
Avançando para aprovação de comercialização no FDA.
Biogen junto com IONIS são as empresas responsáveis pelas pesquisas em seres humanos (ensaios clínicos) com o medicamento Nusinersen. Trata-se de uma substância que é injetada no líquido que circula dentro da coluna (onde fica a medula espinhal) e que demonstrou, inicialmente em ratos, ser capaa de atuar sobre o gene SMN2 e fazê-lo produzir a proteína de sobrevivência do neurônio motor mais estável e funcional (como é produzida pelo gene SMN1 nas pessoas que não tem Atrofia Muscular Espinhal).
Diferentes ensaios clínicos estão em andamento com esta medicação, para diferentes faixas etárias e estágios da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Um destes ensaios, o ENDEAR, que compara de forma “cega e randomizada”(sem que os participantes saibam o que estão usando) o uso do Nusinersen em comparação a placebo, que começou em 2014, focado em crianças de até 7 meses já com diagnóstico confirmado geneticamente de AME, foi finalizado.
A análise dos resultados parciais (o estudo estava previsto para terminar em 2017) mostrou que algumas das “medidas de desfecho primárias e secundárias” (metas definidas pelos pesquisadores quando elaboram o projeto de pesquisa) os efeitos estão estatisticamente significativamente favoráveis quando o grupo que está em uso do Nusinersen é comparado ao placebo. Além disto não houve efeitos colaterais graves (que poderiam justificar inclusive a suspensão das pesquisas pelo potencial dano a outras pessoas que estivessem usando a medicação).
Desta forma existem dados para completar o dossiê que é montado para submeter à análise dos órgão que regulam autorização para uso comercial de medicamentos. Este é o fato que ocorreu e foi noticiado.
Os desdobramentos incluem:
- Aqueles que estavam participando desta pesquisa ENDEAR ( e somente desta no momento) passaram todos a usar o Nusinersen, entrando em uma fase de estudo chamada de extensão (SHINE).
- A Biogen planeja implantar um “Programa de Acesso Expandido” global para pacientes com características provavelmente semelhantes às do estudo ENDEAR, somente para casos de AME tipo 1 (na mesma faixa etária exigida na entrada do estudo?), a ser iniciado primeiro nos Centros de Pesquisa que conduziram esta pesquisa.
- Aguardar a submissão e o processo de análise do dossiê pelo FDA, que terá 60 dias para emitir um parecer inicial. Caso favorável o processo completo dura cerca de 12 meses.
Além de cumprir com meu papel informativo para as Associações de AME do território brasileiro, resumindo o que foi veiculado e se encontra na página http://www.curesma.org/news/important-milestone-reached.html, sugiro que as Associações oficialmente trabalhem na construção de documento perguntando à Biogen sobre o seu planejamento para o Brasil, particularmente em relação a submissão para ANVISA, pois, somente um medicamento aprovado pela ANVISA poderá vir a ser custeado pelas seguradoras de saúde.
Atenciosamente,
Alexandra Prufer de Q. C. Araujo
Professora Associada de Neuropediatria da UFRJ
